創薬は、英語では drug discovery となり、医薬品の発見ともいうべきですが、医学、生物工学および薬学において薬剤を発見したり設計したりするプロセスのことを言います。

この創薬において、新薬た誕生するまでには、通常で15年~20年の歳月と、数百億円のコストがかかると言われています。

創薬の流れ

医薬品を開発するときに、まずは標的となるものを定めて、それに対する薬のタネの候補を集め、スクリーニングを行い、薬のタネを探索します。
それから化合物の最適化を行って医薬品候補をしぼります。
ここまでで、ざっと2~3年はかかります。

ここでやっと非臨床試験と呼ばれる動物を用いた試験が行われ、主に安全性の評価や、毒性・依存性・発がん性などについて調べられます。この非臨床試験には、3~5年の歳月が費やされます。

非臨床試験をパスするとやっと、治験と呼ばれる臨床試験に入り、この臨床試験には3~7年が費やされます。

そして最終的に、これまでの薬よりもすぐれていると認められれば、晴れて新薬として申請をされ、さらにそれから1~2年を経て承認という形になります。

臨床試験は、まずは健康な人を対象に、ごく少量から少しずつ投与量を増やしていき、安全性について調べられていきます。
そして、少数の疾患の状態が軽度な患者を対象に有効性や安全性、投与量などについて調べられ、最後に、多くの患者に対して投与され、有効性や安全性が確認されます。

承認され、発売されても終わっていない

承認されて発売されても、市販後臨床試験で調査が行われます。
これは、さらに有効性や安全性についてみていこうというものです。

例えば、治験の段階で重大な副作用が見つからなかったとしても、1000人では1万人に1人の割合で現れる副作用についてはわからないし、食事との食べ合わせや別の薬との相互作用など、治験の段階では現れてこないようなことが考えられ、また予想外の副作用もみつかる場合があるので、市販後も慎重に安全性について調査が行われます。

治験を行う前に行うマイクロドーズ臨床試験

薬のタネとして非臨床試験も通過して、治験を行う段階まできた化合物も、治験が進むにしたがって、安全性に問題があったり、有効性がなかったりで、どんどん脱落していってしまいます。

治験前を100%とすると、第二相に進む段階で半分が脱落し、第三相に進む段階では2割になってしまいます。最終的に承認審査を受けることができるのは1割、実際に承認にいたるものとなると、1割を切ってしまいます。

こうしたことから、薬の作用があらわれると予想される投与量の100分の1を超えないような極めて少ない量の化合物を、健康な人に問うよすることで、薬が体内でどのような動態を示し、排泄されるのかを調べる試験が行われることもあり、こらがマイクロドーズ臨床試験とよばれるものです。